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类器官鉴定
新药研发存在着三大痛点:一是研发周期长,二是研发成本高,三是成功率低。3D类器官是新药研发中的一个重大创新,有望解决痛点并替代部分或作为传统细胞试验、动物试验中的载体的补充,成为药物临床前试验最有效路径。
五元生物新药研发平台以类器官技术为核心,由顶尖类器官院士、大型制药科学家和临床科学家领衔,签约10余个从事不同组织器官类器官培养方向的知名科学家,构建肠、肝脏、肺等多种类器官,建立类器官肝癌模型、非酒精性脂肪型肝炎模型(NASH)、及炎症性肠病(IBD)模型和肠癌模型等,用于新药研发中靶点和生物标记物的发现和验证、化合物筛选、化合物有效性和安全性评估等多个阶段。
同时五元生物依托于强大的科学家团队和丰富的制药行业的经验和资源,拥有PROTAC新药研发平台及多条合作开发的药物研发管线,提供新药研发指导及知识产权价值化运营服务。
一、类器官疾病模型
类器官是由干细胞或肿瘤细胞三维(3D)培养形成的具有自我更新和自我组织能力的“微组织”,与对应的器官组织拥有类似的空间构造和分子生物学特征并能够重现该器官的部分功能。类器官疾病模型是基于类器官技术构建的疾病模型,可以用于疾病发生发展的机制研究,及药物筛选开发等。应用基因工程技术如CRISPR/cas9等,引入疾病相关基因突变,还可以建立基因改造的类器官疾病模型。
1.肝脏3D类器官疾病模型
1)肝癌模型
将原发性肝癌患者的肿瘤组织进行体外3D培养和扩增,建立肝癌类器官模型,用于抗肿瘤药物敏感性检测及新药研发。
依据原发性肝癌的病理类型、分化程度和肿瘤分期等差异,建立肝癌类器官样本库,样本库中肝癌模型覆盖所有临床肝癌类型。对样本库中的肿瘤类器官进行病理学特征、基因组学、蛋白组学和代谢组学的对比分析和基础研究,用于疾病的生物标记物、药物治疗靶点的筛选和新药研发过程中的药物有效性评价等。

Source:Nature Medicine,23,1424-1435.
2)非酒精性脂肪型肝炎模型
非酒精性脂肪型肝炎(Nonalcoholic steatohepatitis, NASH)是一种较常见的慢性肝病,患者无过量饮酒史,与酒精性脂肪肝相似,具有脂肪变性、肝细胞损伤及炎症细胞浸润等特征。目前对NASH发病机制和评估治疗效果的研究都是利用动物模型进行试验,存在建模周期长、试验成本高、物种差异性等问题。五元生物利用体外3D培养方法,构建非酒精性脂肪型肝炎体外模型,对生物标记物和药物筛选进行研究,从而克服动物模型实验存在的弊端。
2.肠癌模型暨炎症性肠病(IBD)模型
通过组织活检和手术来获取肠癌或IBD患者的病变组织和非病变组织,通过消化、分离,提取组织隐窝,然后通过体外扩增传代、获得临床组织样本来源的肠道类器官,运用类器官技术并结合组学技术进行疾病机制研究和药物靶点的筛选。
肠道中存在数量庞大的微生物,肠道微生物本身及其代谢产物与人体健康密切相关。五元生物利用肠癌或IBD患者的肠道组织细胞培养肠道类器官,在体外很好的模拟肠道与微生物的作用,进而研究炎症性肠病与肠道微生物或者代谢物之间的关系。

Source: Trends Mol Med. 2017 May;23(5):393-410.
二、药物研发管线
五元生物的新药研发核心科学团队由来自大型制药企业的科学家组成,先后主持和参与开发了十几个新化合物药物,其中七个新药已成功上市,拥有六项国际专利,具有丰富的药物研发和大型制药公司现代化管理经验。此外团队还拥有多名知名的细胞生物学家和临床医学科学家。
依托于强大的科学研发团队和类器官培养核心技术,目前五元生物与战略合作伙伴共同拥有4条高价值的自主研发产品管线。

三、知识产权价值化运营服务
服务平台依托于公司强大的制药科学家团队和药物研发技术,与大型制药企业和CRO公司建立长期合作的伙伴关系,具有丰富的药物管线上下游企业资源,并配备有专业的投资银行业务团队和法律顾问团队。收购具有潜在研发价值的先导化合物知识产权项目,进行进一步的实验设计和优化,提升项目价值,促进药物研发和知识产权交易。